Особенности выбора конечных точек в регистрационных исследованиях и потребности реальной клинической практики на примере анти-VEGF-терапии неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации сетчатки

На примере анти-VEGF-терапии в лечении неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации сетчатки продемонстрированы проблемы выбора конечных точек для требований регуляторных органов и реальной клинической практики. Показано, как появление новых технологий (оптической когерентной томографии) стимулирует изменение в клинической практике, однако не в конечных точках, измеряемых в исследованиях, с изменением дизайна с превосходства на не меньшую эффективность. Регуляторные органы не могут допустить смены конечной точки ввиду консерватизма, но по этическим причинам требует сравнения с наилучшим альтернативным препаратом, в случае анти-VEGF-терапии — из того же класса. Для удовлетворения потребностей клиницистов организаторы исследований проверяют также вторичные точки, но возникает проблема множественного тестирования. Разработанные в последние годы статистические методы позволяют заранее специфицировать сравнения и убрать опасность увеличения ошибки I типа. Приведен пример исследований HAWK и HARRIER, как было установлено превосходство бролуцизумаба над афлиберцептом по анатомическим конечным точкам.