The experience of using the Russian biosimilar of the original drug eculizumab for the treatment of patients with atypical hemolytic-uremic syndrome

Cover Page

Cite item

Full Text

Abstract

Atypical hemolytic-uremic syndrome (aHUS) is a chronic systemic disease of a genetic nature, which is based on uncontrolled activation of the alternative complement pathway, leading to generalized thrombosis in the vessels of the microvasculature (complement-mediated thrombotic microangiopathy). To date, therapy with eculizumab is the most effective and pathogenetically substantiated method of treating patients with ASH. Using the example of three clinical cases of patients with a verified diagnosis of aHUS, the high efficiency and safety of the world’s first bioanalogue of eculizumab in the treatment of adult patients with aHUS (complement-mediated thrombotic microangiopathy) was demonstrated.

About the authors

Yulia V. Lavrishcheva

Almazov National Medical Research Centre

Author for correspondence.
Email: lavrischeva@gmail.com
ORCID iD: 0000-0002-3073-2785

врач-нефролог

Russian Federation, Moscow

Alexander A. Yakovenko

Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Email: lavrischeva@gmail.com
ORCID iD: 0000-0003-1045-9336

канд. мед. наук, доц. каф. нефрологии и диализа

Russian Federation, Moscow

Dmitrii A. Kudlai

JSC GENERIUM

Email: lavrischeva@gmail.com

д-р мед. наук, ген. дир.

Russian Federation, Moscow

References

  1. Yoshida Y, Kato H, Ikeda Y, Nangaku M. Pathogenesis of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome. J Atheroscler Thromb. 2019;26(2):99-110. doi: 10.5551/jat.RV17026
  2. Schramm EC, Roumenina LT, Rybkine T, et al. Mapping interactions between complement C3 and regulators using mutations in atypical hemolytic uremic syndrome. Blood. 2015;125:2359-69. doi: 10.1182/blood-2014-10-609073
  3. Frimat M, Tabarin F, Dimitrov JD, et al. Complement activation by heme as a secondary hit for atypical hemolytic uremic syndrome. Blood. 2013;122:282-92. doi: 10.1182/ blood-2013-03-489245
  4. Marinozzi MC, Vergoz L, Rybkine T, et al. Complement factor B mutations in atypical hemolytic uremic syndrome-diseaserelevant or benign? J Am Soc Nephrol. 2014; 25:2053-65. doi: 10.1681/ASN.2013070796
  5. Bernabeu-Herrero ME, Jimenez-Alcazar M, Anter J, et al. Complement factor H, FHR-3 and FHR-1 variants associate in an extended haplotype conferring increased risk of atypical hemolytic uremic syndrome. Mol Immunol. 2015;67:276-86. doi: 10.1016/j.molimm.2015.06.021
  6. Raina R, Krishnappa V, Blaha T, et al. Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome: An Update on Pathophysiology, Diagnosis, and Treatment. Ther Apher Dial. 2019;23(1):4-21. doi: 10.1111/1744-9987.12763
  7. Sansbury FH, Cordell HJ, Bingham C, et al. Factors determining penetrance in familial atypical haemolytic uraemic syndrome. J Med Genet. 2014;51:756-64. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102498
  8. Bresin E, Rurali E, Caprioli J, et al. Combined complement gene mutations in atypical hemolytic uremic syndrome influence clinical phenotype. J Am Soc Nephrol. 2013;24:475-86. doi: 10.1681/ASN.2012090884
  9. Fremeaux-Bacchi V, Fakhouri F, Garnier A, et al. Genetics and outcome of atypical hemolytic uremic syndrome: a nationwide French series comparing children and adults. Clin J Am Soc Nephrol. 2013;8:554-62. doi: 10.2215/CJN.04760512
  10. Couzi L, Contin-Bordes C, Marliot F, et al. Inherited deficiency of membrane cofactor protein expression and varying manifestations of recurrent atypical hemolytic uremic syndrome in a sibling pair. Am J Kidney Dis. 2008;52(2):e5-9. doi: 10.1053/j.ajkd.2008.02.359
  11. Almalki AH, Sadagah LF, Qureshi M, et al. Atypical hemolytic-uremic syndrome due to complement factor I mutation. World J Nephrol. 2017;6(6):243-50. doi: 10.5527/wjn.v6.i6.243
  12. Zhang K, Lu Y, Harley KT, Tran MH. Atypical Hemolytic Uremic Syndrome: A Brief Review. Hematol Rep. 2017;9(2):7053. doi: 10.4081/hr.2017.7053
  13. Sridharan M, Go RS, Willrich MAV. Atypical hemolytic uremic syndrome: Review of clinical presentation, diagnosis and management. J Immunol Methods. 2018;461:15-22. doi: 10.1016/j.jim.2018.07.006
  14. Knoop M, Haller H, Menne J. Human genetics in atypical hemolytic uremic syndrome-its role in diagnosis and treatment. Internist (Berl). 2018;59(8):799-804. doi: 10.1007/s00108-018-0455-9
  15. Smith-Jackson K, Yang Y, Denton H, et al. Hyperfunctional complement C3 promotes C5-dependent atypical hemolytic uremic syndrome in mice. J Clin Invest. 2019;12(3):1061-75. doi: 10.1172/JCI99296
  16. Loirat C, Frémeaux-Bacchi V. Atypical hemolytic uremic syndrome. Orphanet J Rare Dis. 2011;6:60. doi: 10.1186/1750-1172-6-60
  17. Fakhouri F, Zuber J, Frémeaux-Bacchi V, Loirat C. Haemolytic uraemic syndrome. Lancet. 2017;390(10095):681-96. doi: 10.1016/S0140-6736(17)30062-4
  18. Rieger M, Mannucci PM, Kremer Hovinga JA, et al. ADAMTS13 autoantibodies in patients with thrombotic microangiopathies and other immunomediated diseases. Blood. 2005;106(4):1262-7. doi: 10.1182/blood-2004-11-4490
  19. Sepúlveda RA, Tagle R, Jara A. Atypical hemolytic uremic syndrome. Rev Med Chil. 2018;146(6):770-9. doi: 10.4067/s0034-98872018000600770
  20. Waters AM, Licht C. aHUS caused by complement dysregulation: new therapies on the horizon. Pediatr Nephrol. 2011;26(1):41-57. doi: 10.1007/s00467-010-1556-4
  21. Wijnsma KL, Duineveld C, Wetzels JFM, van de Kar NCAJ. Eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome: strategies toward restrictive use. Pediatr Nephrol. 2019;34(11):2261-77. doi: 10.1007/s00467-018-4091-3
  22. Fakhouri F, Hourmant M, Campistol JM, et al. Terminal Complement Inhibitor Eculizumab in Adult Patients With Atypical Hemolytic Uremic Syndrome: A Single-Arm, Open-Label Trial. Am J Kidney Dis. 2016;68(1):84-93. doi: 10.1053/j.ajkd.2015.12.034
  23. Kato H, Miyakawa Y, Hidaka Y, et al. Safety and effectiveness of eculizumab for adult patients with atypical hemolytic-uremic syndrome in Japan: interim analysis of post-marketing surveillance. Clin Exp Nephrol. 2019;23(1):65-75. doi: 10.1007/s10157-018-1609-8
  24. Ito S, Hidaka Y, Inoue N, et al. Safety and effectiveness of eculizumab for pediatric patients with atypical hemolytic-uremic syndrome in Japan: interim analysis of post-marketing surveillance. Clin Exp Nephrol. 2019;23(1):112-21. doi: 10.1007/s10157-018-1610-2
  25. Olson SR, Lu E, Sulpizio E, et al. When to Stop Eculizumab in Complement-Mediated Thrombotic Microangiopathies. Am J Nephrol. 2018;48(2):96-107. doi: 10.1159/000492033
  26. Иванов Р., Секарева Г., Кравцова О. и др. Правила проведения исследований биоаналоговых лекарственных средств (биоаналогов). Фармакокинетика и фармакодинамика. 2014;1:21-36 [Ivanov R, Sekareva G, Kravcova O, et al. Pravila provedenija issledovanij bioanalogovyh lekarstvennyh sredstv (bioanalogov). Farmakokinetika i farmakodinamika. 2014;1:21-36 (In Russ.)].
  27. Kulagin A, Ptushkin V, Lukina E, et al. Phase III clinical trial of Elizaria® and Soliris® in adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: results of comparative analysis of efficacy, safety, and pharmacological data. Blood. 2019;134(Suppl. 1):3748. doi: 10.1182/blood-2019-125693
  28. Эмирова Х.М., Орлова О.М., Музуров А.Л. и др. Применения Элизарии® при атипичном гемолитико-уремическом синдроме. Педиатрия. 2019;98(5):225-9 [Jemirova HM, Orlova OM, Muzurov AL, et al. Primenenija Elizarii® pri atipichnom gemolitiko-uremicheskom sindrome. Pediatrija. 2019;98(5):225-9 (In Russ.)].
  29. Lavrishcheva IV, Jakovenko AA, Kudlay DA. A case report of atypical hemolytic-uremic syndrome treatment with the first Russian eculizumab in adult patient. Urology & Nephrology Open Access Journal. 2020;8(2):37-40.
  30. Goodship TH, Cook HT, Fakhouri F, et al.: Atypical hemolytic uremic syndrome and C3 glomerulopathy: conclusions from a kidney disease: improving global outcomes (KDIGO) controversies conference. Kidney Int. 2017;91:539-51. doi: 10.1016/j.kint.2016.10.005
  31. Loirat C, Fakhouri F, Ariceta G, et al. An international consensus approach to the management of atypical hemolytic uremic syndrome in children. Pediatr Nephrol. 2016;31:15-39.
  32. Wong EKS, Goodship THJ, Kavanagh D. Complement therapy in atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS). Molecular Immunology. 2013;56(3):199-212.
  33. Legendre CM, Licht C, Muus P, et al. Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2013;368:2169-81.
  34. Licht C, Greenbaum LA, Muus P, et al. Efficacy and safety of eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome from 2-year extensions of phase 2 studies. Kidney Int. 2015;87:1061-73.
  35. Emirova K, Volokhina E, Tolstova E, van den Heuvel B. Recovery of renal function after long-term dialysis and resolution of cardiomyopathy in a patient with aHUS receiving eculizumab. BMJ Case Rep. 2016;2016. pii: bcr2015213928. doi: 10.1136/bcr-2015-213928

Supplementary files

Supplementary Files
Action
1. JATS XML
Download

Copyright (c) 2020 Consilium Medicum

Creative Commons License
This work is licensed under a Creative Commons Attribution-NonCommercial-ShareAlike 4.0 International License.
 
 


Согласие на обработку персональных данных с помощью сервиса «Яндекс.Метрика»

1. Я (далее – «Пользователь» или «Субъект персональных данных»), осуществляя использование сайта https://journals.rcsi.science/ (далее – «Сайт»), подтверждая свою полную дееспособность даю согласие на обработку персональных данных с использованием средств автоматизации Оператору - федеральному государственному бюджетному учреждению «Российский центр научной информации» (РЦНИ), далее – «Оператор», расположенному по адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А, со следующими условиями.

2. Категории обрабатываемых данных: файлы «cookies» (куки-файлы). Файлы «cookie» – это небольшой текстовый файл, который веб-сервер может хранить в браузере Пользователя. Данные файлы веб-сервер загружает на устройство Пользователя при посещении им Сайта. При каждом следующем посещении Пользователем Сайта «cookie» файлы отправляются на Сайт Оператора. Данные файлы позволяют Сайту распознавать устройство Пользователя. Содержимое такого файла может как относиться, так и не относиться к персональным данным, в зависимости от того, содержит ли такой файл персональные данные или содержит обезличенные технические данные.

3. Цель обработки персональных данных: анализ пользовательской активности с помощью сервиса «Яндекс.Метрика».

4. Категории субъектов персональных данных: все Пользователи Сайта, которые дали согласие на обработку файлов «cookie».

5. Способы обработки: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (доступ, предоставление), блокирование, удаление, уничтожение персональных данных.

6. Срок обработки и хранения: до получения от Субъекта персональных данных требования о прекращении обработки/отзыва согласия.

7. Способ отзыва: заявление об отзыве в письменном виде путём его направления на адрес электронной почты Оператора: info@rcsi.science или путем письменного обращения по юридическому адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А

8. Субъект персональных данных вправе запретить своему оборудованию прием этих данных или ограничить прием этих данных. При отказе от получения таких данных или при ограничении приема данных некоторые функции Сайта могут работать некорректно. Субъект персональных данных обязуется сам настроить свое оборудование таким способом, чтобы оно обеспечивало адекватный его желаниям режим работы и уровень защиты данных файлов «cookie», Оператор не предоставляет технологических и правовых консультаций на темы подобного характера.

9. Порядок уничтожения персональных данных при достижении цели их обработки или при наступлении иных законных оснований определяется Оператором в соответствии с законодательством Российской Федерации.

10. Я согласен/согласна квалифицировать в качестве своей простой электронной подписи под настоящим Согласием и под Политикой обработки персональных данных выполнение мною следующего действия на сайте: https://journals.rcsi.science/ нажатие мною на интерфейсе с текстом: «Сайт использует сервис «Яндекс.Метрика» (который использует файлы «cookie») на элемент с текстом «Принять и продолжить».