Primenenie idebenona dlya korrektsii mitokhondrial'noy patologii pri bolezni Fridreykha

Ярким примером впечатляющих успехов в области молекулярной генетики человека является история изучения болезни (атаксии) Фридрейха (БФ) – наиболее частой формы наследственных атаксий, распространенность которой составляет около 1 случая на 50 тыс. населения, а частота гетерозиготного носительства мутантного гена – 1 случай на 90–120 человек. Это тяжелое нейродегенеративное заболевание с наиболее частым дебютом в конце первой – начале второй декады жизни характеризуется грубыми прогрессирующими нарушениями двигательных функций, приводящими к инвалидизации уже через 5–7 лет от момента появления первых симптомов.Особые трудности связаны с проблемой лечения БФ, что повышает актуальность исследований эффективности новых препаратов, способных воздействовать на механизмы развития митохондриальных цитопатий. В последние годы был предложен ряд препаратов, способных благоприятно влиять на разные звенья энергетического обмена при болезнях клеточной энергетики. В первую очередь к ним относятся разные препараты с антиоксидантной активностью. Особое внимание в последние годы привлек синтетический короткоцепочечный аналог природного коэнзима Q 10 – идебенон. Его использование при БФ позволяет предотвратить повреждение митохондрий. Предварительные результаты применения идебенона у пациентов с БФ показали кардиопротекторную эффективность препарата, положительный клинический эффект и уменьшение биохимических маркеров оксидантного стресса. Идебенон выигрывает по сравнению с гидрофобными антиоксидантами (например, витамином Е), так как напрямую восстанавливает супероксидные радикалы, которые повреждают ферментымишени при БФ. Идебенон защищает липиды мембран и ферменты дыхательной цепи от железоиндуцированного повреждения, не приводя при этом к снижению активности. Целью нашей работы было исследование эффективности идебенона для коррекции митохондриальных нарушений при БФ.