Лечение врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (синдрома Апшоу–Шульмана)
- Авторы: Галстян Г.М.1, Масчан А.А.2, Клебанова Е.Е.1, Калинина И.И.2
-
Учреждения:
- ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России
- ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
- Выпуск: Том 93, № 7 (2021)
- Страницы: 826-829
- Раздел: Обзоры
- URL: https://journals.rcsi.science/0040-3660/article/view/76363
- DOI: https://doi.org/10.26442/00403660.2021.07.200914
- ID: 76363
Цитировать
Полный текст
Аннотация
В обзоре обсуждаются подходы к лечению врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП), или синдрома Апшоу–Шульмана. При врожденной ТТП достаточно выполнение трансфузий плазмы, используются также такие методы лечения, как терапевтический плазмообмен, введение концентрата фактора свертывания VIII, рекомбинантного ADAMTS13. Отдельно обсуждаются вопросы ведения пациенток с ТТП во время беременности, особенности лечения ТТП у детей.
Полный текст
Открыть статью на сайте журналаОб авторах
Геннадий Мартинович Галстян
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России
Автор, ответственный за переписку.
Email: e-gengalst@gmail.com
ORCID iD: 0000-0001-8818-8949
д-р мед. наук, зав. отд-нием реанимации и интенсивной терапии
Россия, МоскваАлексей Александрович Масчан
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Email: e-gengalst@gmail.com
ORCID iD: 0000-0002-0016-6698
чл.-кор. РАН, д-р мед. наук, проф., зам. ген. дир. – дир. Института гематологии, иммунологии и клеточных технологий
Россия, МоскваЕлизавета Евгеньевна Клебанова
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России
Email: e-gengalst@gmail.com
ORCID iD: 0000-0002-8141-9422
врач анестезиолог-реаниматолог отд-ния реанимации и интенсивной терапии
Россия, МоскваИрина Игоревна Калинина
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Email: e-gengalst@gmail.com
ORCID iD: 0000-0002-0813-5626
канд. мед. наук, врач-гематолог отд-ния детской гематологии/онкологии
Россия, МоскваСписок литературы
- Scully M, Cataland S, Coppo P, et al. Consensus on the standardization of terminology in thrombotic thrombocytopenic purpura and related thrombotic microangiopathies. J Thromb Haemost. 2017;15(2):312-22. doi: 10.1111/jth.13571
- Roose E, Tersteeg C, Demeersseman R, et al. Anti-ADAMTS13 Antibodies and a Novel Heterozygous p.R1177Q Mutation in a Case of Pregnancy-Onset Immune-Mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. TH Open. 2018;2(1):e8-15. doi: 10.1055/s-0037-1615252
- Knöbl P. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Memo. 2018;11(3):220-6. doi: 10.1007/s12254-018-0429-6
- Zheng X. Structure-function and regulation of ADAMTS13. J Thromb Haemost. 2013;11(Suppl. 1):11-23. doi: 10.1111/jth.12221
- Галстян Г.М., Гапонова Т.В., Шерстнев Ф.С., и др. Клиническое использование криосупернатантной плазмы. Гематология и трансфузиология. 2020;65(3):351-9 [Galstyan GM, Gaponova TV, Sherstnev FS, et al. Clinical guidelines for cryosupernatant transfusions. Russian journal of hematology and transfusiology. 2020;65(3):351-9 (in Russian)]. doi: 10.35754/0234-5730-2020-65-3-351-359
- Hori Y, Hayakawa M, Isonishi A, et al. ADAMTS13 unbound to larger von Willebrand factor multimers in cryosupernatant: Implications for selection of plasma preparations for thrombotic thrombocytopenic purpura treatment. Transfusion. 2013;53(12):3192-202. doi: 10.1111/trf.12182
- Raife TJ, Friedman KD, Dwyre DM. The pathogenicity of von Willebrand factor in thrombotic thrombocytopenic purpura: reconsideration of treatment with cryopoor plasma Thomas. Transfusion. 2006;46:74-9. doi: 10.1111/j.1537-2995.2006.00674.x
- Freedman M, Rock G. Analysis of the products of cryoprecipitation: RiCoF is deficient in cryosupernatant plasma. Transfus Apher Sci. 2010;43(2):179-82. doi: 10.1016/j.transci.2010.07.004
- Von Baeyer H. Plasmapheresis in thrombotic microangiopathy-associated syndromes: review of outcome data derived from clinical trials and open studies. Ther Apher. 2002;6(4):320-8. doi: 10.1046/j.1526-0968.2002.00390.x
- Altuntas F, Aydogdu I, Kabukcu S, et al. Therapeutic plasma exchange for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura: A retrospective multicenter study. Transf Apher Sci. 2007;36(1):57-67. doi: 10.1016/j.transci.2006.05.014
- Rock G, Anderson D, Clark W, et al. Does cryosupernatant plasma improve outcome in thrombotic thrombocytopenic purpura? No answer yet. Br J Haematol. 2005;129(1):79-86. doi: 10.1111/j.1365-2141.2005.05418.x
- Peyvandi F, Mannucci PM, Valsecchi C, et al. ADAMTS13 content in plasma-derived factor VIII/von Willebrand factor concentrates. Am J Hematol. 2013;88(10):895-8. doi: 10.1002/ajh.23527
- Scully M, Gattens M, Khair K, et al. The use of intermediate purity factor VIII concentrate BPL 8Y as prophylaxis and treatment in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura. Br J Haematol. 2006;135(1):101-4. doi: 10.1111/j.1365-2141.2006.06264.x
- Naik S, Mahoney DH. Successful treatment of congenital ttp with a novel approach using plasma-derived factor VIII. J Pediat Hematol/Oncol. 2013;35(7):551-3. doi: 10.1097/MPH.0b013e3182755c38
- Aledort LM, Singleton TC, Ulsh PJ. Treatment of Congenital Thrombotic Thrombocytopenia Purpura: A New Paradigm. J Pediatr Hematol Oncol. 2017;39(7):524-7. doi: 10.1097/MPH.0000000000000917
- Zheng XL, Vesely SK, Cataland SR, et al. ISTH Guidelines for Treatment of Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. J Thromb Haemost. 2020;18(10):2496-502. doi: 10.1111/jth.15010
- Tersteeg C, Schiviz A, De Meyer SF, et al. Potential for Recombinant ADAMTS13 as an Effective Therapy for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. Arter Thromb Vasc Biol. 2015;35(11):2336-42. doi: 10.1161/ATVBAHA.115.306014
- Schiviz A, Wuersch K, Piskernik C, et al. A new mouse model mimicking thrombotic thrombocytopenic purpura: Correction of symptoms by recombinant human ADAMTS13. Blood. 2012;119(25):6128-35. doi: 10.1182/blood-2011-09-380535
- Scully M, Knöbl P, Kentouche K, et al. A recombinant ADAMTS-13: First-in-human pharmacokinetics and safety in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2017;130(19):2055-63. doi: 10.1182/blood-2017-06-788026
- FDA. FDA Fast Tracks Recombinant ADAMTS13 Enzyme Replacement Therapy. 2017.
- ClinicalTrials.gov. A Study of Prophylactic and On-demand Treatment of Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP) With BAX 930 (rADAMTS13) – Full Text View – ClinicalTrials.gov. 2017.
- Nguyen TC, Han YY. Plasma exchange therapy for thrombotic microangiopathies. Organogenesis. 2011;7(1):28-31. doi: 10.4161/org.7.1.14027
- Аксельрод Б.А., Балашова Е.Н., Баутин А.Е., и др. Клиническое использование эритроцитсодержащих компонентов донорской крови. Гематология и трансфузиология. 2018;63(4):372-435 [Akselrod BA, Balashova EN, Bautin AE, et al. [Clinical guidelines for red blood cell transfusion]. Russian journal of hematology and transfusiology. 2018;63(4):372-435 (in Russian)]. doi: 10.25837/HAT.2019.62.39.006
- Benhamou Y, Baudel JL, Wynckel A, et al. Are platelet transfusions harmful in acquired thrombotic thrombocytopenic purpura at the acute phase? Experience of the French thrombotic microangiopathies reference center. Am J Hematol. 2015;90(6):E127-9. doi: 10.1002/ajh.23997
- Bobbio-Pallavicini E, Gugliotta L, Centurioni R, et al. Antiplatelet agents in thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP). Results of a randomized multicenter trial by the Italian Cooperative Group for TTP. Haematologica. 1997;82(4):429-35.
- Moatti-Cohen M, Garrec C, Wolf M, et al. Unexpected frequency of Upshaw-Schulman syndrome in pregnancy-onset thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2012;119(24):5888-97. doi: 10.1182/blood-2012-02-408914
- Savignano C, Rinaldi C, de Angelis V. Pregnancy associated thrombotic thrombocytopenic purpura: Practical issues for patient management. Transfus Apher Sci. 2015;53(3):262-8. doi: 10.1016/j.transci.2015.11.005
- Scully M, Thomas M, Underwood M, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura and pregnancy: Presentation, management, and subsequent pregnancy outcomes. Blood. 2014;124(2):211-9. doi: 10.1182/blood-2014-02-553131
- Gangaraju R, Rodgers GM. Upshaw-Schulman syndrome and pregnancy: successful management with plasma infusions. Ann Hematol. 2016;95(10):1745-6. doi: 10.1007/s00277-016-2755-2
- Kasht R, Borogovac A, George JN. Frequency and severity of pregnancy complications in women with hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura. Ame J Hematol. 2020;95(11):E316-8. doi: 10.1002/ajh.25964
- Joly BS, Stepanian A, Leblanc T, et al. Child-onset and adolescent-onset acquired thrombotic thrombocytopenic purpura with severe ADAMTS13 deficiency: a cohort study of the French national registry for thrombotic microangiopathy. Lancet Haematol. 2016. doi: 10.1016/S2352-3026(16)30125-9