Опыт применения ланаделумаба для долгосрочной профилактики атак при наследственном ангиоотёке у пациентов Московской области
- Авторы: Проскурина Е.В.1, Морозова Н.В.1, Кокушкин К.А.2
-
Учреждения:
- Московский областной научно-исследовательский клинический институт имени М.Ф. Владимирского
- Научно-практический центр клинико-экономического анализа Министерства здравоохранения Московской области
- Выпуск: Том 21, № 2 (2024)
- Страницы: 254-264
- Раздел: Технический отчёт
- URL: https://journals.rcsi.science/raj/article/view/260060
- DOI: https://doi.org/10.36691/RJA16913
- ID: 260060
Цитировать
Открытый доступ
Доступ предоставлен
Только для подписчиков
Аннотация
Обоснование. Наследственный ангиоотёк относится к орфанным заболеваниям и имеет достаточно высокую распространённость в этой группе болезней. Аутосомно-доминантный тип наследования определяет частоту заболевания членов семьи и, в частности, мутации, вызывающие наследственный ангиоотёк. Приступы ангиоотёка значительно ухудшают качество жизни пациента и в зависимости от локализации могут иметь жизнеугрожающий характер.
Цель исследования ― оценить эффективность и безопасность применения нового препарата ланаделумаб для долговременной профилактики при наследственном ангиоотёке.
Материалы и методы. В обсервационном одноцентровом исследовании приняли участие 16 пациентов с тяжёлой формой наследственного ангиоотёка. В исследуемой группе выполнена оценка следующих характеристик: пол, возраст на момент наблюдения, возраст дебюта симптоматики, эффективность применяемой до этого терапии, тип наследственного ангиоотёка, генетика заболевания, наличие противопоказаний или неэффективность других препаратов, рекомендованных для долгосрочной профилактики. Оценивалась эффективность терапии в зависимости от длительности курса, кратности введения, наличия приступов за период наблюдения, улучшения качества жизни по шкале AAS28. Безопасность применения оценивали по развитию нежелательных реакций на препарат.
Результаты. У всех 16 пациентов оценка долгосрочной профилактики ланаделумабом оказалась эффективной и безопасной. Единичные отёки на фоне терапии были спровоцированы выраженным влиянием триггеров, при этом жизнеугрожающих отёков не зарегистрировано. Через 12 месяцев применения ланаделумаба у 50% пациентов удалось снизить кратность введения препарата. Улучшение качества жизни по шкале AAS28 отмечено у всех пациентов (6–38 баллов). Нежелательных реакций на фоне применения ланаделумаба не зарегистрировано.
Заключение. Применение ланаделумаба для долгосрочной профилактики ангиоотёков при наследственной форме заболевания доказало свою эффективность и безопасность в исследовании группы пациентов, наблюдающихся в Центре орфанных заболеваний Московской области.
Ключевые слова
Полный текст
Открыть статью на сайте журналаОб авторах
Елена Валерьевна Проскурина
Московский областной научно-исследовательский клинический институт имени М.Ф. Владимирского
Автор, ответственный за переписку.
Email: alberus17@gmail.com
ORCID iD: 0009-0002-4865-433X
SPIN-код: 8105-7529
Россия, Москва
Наталья Викторовна Морозова
Московский областной научно-исследовательский клинический институт имени М.Ф. Владимирского
Email: natalya_morozova_63@bk.ru
ORCID iD: 0009-0004-5617-2335
MD
Россия, МоскваКонстантин Александрович Кокушкин
Научно-практический центр клинико-экономического анализа Министерства здравоохранения Московской области
Email: Kokushkinka@gmail.com
ORCID iD: 0000-0002-6758-2389
SPIN-код: 7074-8300
MD
Россия, МоскваСписок литературы
- Maurer M., Magerl M., Ansotegui I., et al. The international WAO/EAACI guideline for the management of hereditary angioedema: The 2017 revision and update // Allergy. 2018. Vol. 73, N 8. P. 1575–1596. doi: 10.1111/all.13384
- Cicardi M., Aberer W., Banerji A., et al.; HAWK under the patronage of EAACI (European Academy of Allergy and Clinical Immunology). Classification, diagnosis, and approach to treatment for angioedema: Consensus report from the Hereditary Angioedema International Working Group // Allergy. 2014. Vol. 69, N 5. P. 602–616. doi: 10.1111/all.12380
- Caccia S., Suffritti C., Cicardi M. Pathophysiology of hereditary angioedema // Pediatr Allergy Immunol Pulmonol. 2014. Vol. 27, N 4. P. 159–163. doi: 10.1089/ped.2014.0425
- Farkas H., Martinez-Saguer I., Bork K., et al.; HAWK. International consensus on the diagnosis and management of pediatric patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency // Allergy. 2017. Vol. 72, N 2. P. 300–313. doi: 10.1111/all.13001
- Клинические рекомендации. Наследственный ангионевротический отёк (НАО). Российская ассоциация аллергологов и клинических иммунологов, Национальное общество экспертов в области первичных иммунодефицитов, Союз педиатров России, 2019. Режим доступа: https://raaci.ru/dat/pdf/КР%20НАО%20%2015.02.19.pdf. Дата обращения 23.11.2023.
- Banerji A., Bernstein J.A., Johnston D.T., et al.; HELP OLE Investigators. Long-term prevention of hereditary angioedema attacks with lanadelumab: The HELP OLE Study // Allergy. 2022. Vol. 77, N 3. P. 979–990. doi: 10.1111/all.15011
- Lumry W., Bernstein J., Tachdjian R., et al. Efficacy of lanadelumab at fixed and modified dosing regimens in patients aged 2 to <12 years old with hereditary angioedema (HAE) in the phase 3, open-label, multicenter SPRING study // J Allergy Clin Immunol. 2023. Vol. 151, N 2. P. AB140. doi: 10.1016/j.jaci.2022.12.437
- Cicardi M., Levy R.J., McNeil D.L., et al. Ecallantide for the treatment of acute attacks in hereditary angioedema // N Engl J Med. 2010. Vol. 363, N 6. P. 523–531. doi: 10.1056/NEJMoa0905079
- Kotian P.L., Wu M., Vadlakonda S., et al. Berotralstat (BCX7353): Structure-guided design of a potent, selective, and oral plasma kallikrein inhibitor to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) // J Med Chem. 2021. Vol. 64, N 17. P. 12453–12468. doi: 10.1021/acs.jmedchem.1c00511
- Weller K., Groffik A., Magerl M., et al. Development, validation, and initial results of the angioedema activity score // Allergy. 2013. Vol. 68, N 9. P. 1185–1192. doi: 10.1111/all.12209
- Манто И.А., Латышева Е.А., Сорокина Л.Е., Латышева Т.В. Место шкал и опросников в оценке тяжести течения и подборе долгосрочной профилактики у пациентов с наследственным ангио-отёком // Терапевтический архив. 2021. Т. 93, № 12. C. 1498–1509. EDN: XCEJKF doi: 10.26442/00403660.2021.12.201294
- Латышева Е.А., Манто И.А., Алешина Л.В., и др. Предварительные результаты неинтервенционного одноцентрового исследования по оценке эффективности применения ланаделумаба в рутинной клинической практике в Российской Федерации // Российский аллергологический журнал. 2023. Т. 20, № 2. С. 164–176. EDN: BORDLE doi: 10.36691/RJA5493
